Wyzwania w ocenie wartości i finansowaniu terapii chorób rzadkich w polskim systemie ochrony zdrowia. Przesłanki, rekomendacje, europejska praktyka.

Specyfika wyzwań związanych z chorobami rzadkimi w zakresie rozwiązań systemowych i oceny HTA – wprowadzenie.

Potencjalne obszary współpracy. Rekomendacje Europejskiej Grupy Roboczej (ORPH-VAL) dotyczące oceny leków sierocych.

Wnioski z raportu „Rare30. Foresight in rare diseases policy” dotyczące procesu refundacyjnego w krajach europejskich.

Wybrane przykłady dobrych praktyk z wybranych krajów europejskich.

Aktualne podejścia do prowadzenia badań klinicznych w chorobach rzadkich.

Wyzwania i możliwości w projektowaniu badań.

Przykłady sukcesów i porażek w badaniach klinicznych leków sierocych.

Rola i znaczenie danych rzeczywistej praktyki klinicznej (RWE) w ocenie technologii medycznych.

Przykłady wykorzystania RWE w procesie refundacyjnym leków na choroby rzadkie w Polsce.

Wyzwania i potencjalne korzyści z integracji RWE w procesie decyzyjnym.

Przegląd aktualnych wytycznych HTA dotyczących leków na choroby rzadkie – doświadczenia innych agencji HTA.

Jakie zmiany w wytycznych są potrzebne, aby lepiej uwzględniać specyfikę chorób rzadkich.

Przyszłe kierunki rozwoju HTA w kontekście leków sierocych.